当一款诞生于上海张江的基因编辑药物登上《自然》正刊，意味着中国自主创新药再落“先手棋”。

　　当一家创新药企勇于“第一个吃螃蟹”，敲开巴西监管的大门，上海生物医药产业从“中国新”到“全球新”的版图，便增加了一个华章。

　　没有全民健康，就没有全面小康。上海“十五五”规划纲要中，明确“生物医药加强重要创新药械研发，坚持药物新靶点新机制开发、成果转化加速、临床试验提效综合施策，完善医保商保衔接多元支付机制，促进创新药械临床使用”。

　　在这一轮升级中，作为中国生物医药集聚地的“张江药谷”，也正在用技术突破和全球化战略，重新定义“中国创新药”的内涵。随着“张江药谷”品牌的扩容升级，统一标识、统一标准、全流程服务体系加速成型，一个更具全球影响力的生物医药产业集群正在浦东崛起。

　　2026年4月8日，国际顶级学术期刊Nature在线发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心的合作临床研究成果。受访者供图

　　该研究介绍了利用变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的碱基编辑药物CS-101注射液治疗β-地中海贫血患者的IIT临床试验结果，5名β-地贫患者在接受治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和HbF水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。这是首个发表在《自然》正刊的中国基因编辑药物管线临床结果，也是中国地贫领域临床研究结果首次登上该期刊正刊。审稿人评价CS-101注射液的疗效和安全性为体外编辑造血干细胞治疗β-地中海贫血设定了“新高水位”（new high-water mark），这表明中国原创基因编辑技术临床转化成果的创新性和突破性获得国际认可。

　　β-地中海贫血是一种常见的单基因遗传病，全球每年超4万名新生儿患病。输血依赖型患者需终身输血维持生命，而异基因造血干细胞移植虽能治愈，却面临配型难、移植物排斥、移植物抗宿主病以及移植相关死亡等风险。近年来，基因编辑技术为治愈这类疾病带来了新希望。

　　然而，传统的分子剪刀型基因编辑工具CRISPR–Cas9核酸酶在靶向编辑过程中会造成DNA双链断裂（DSB），触发干细胞中的p53通路激活，从而导致细胞周期停滞和细胞凋亡，还可能带来染色体大片段缺失、易位等风险。相比而言，碱基编辑技术由于在不产生DNA双链断裂的情况下即可实现靶向碱基转换，可以有效避免与DSB相关的细胞毒性和染色体异常等风险。

　　而此次CS-101注射液采用的变形式碱基编辑器tBE，由上海科技大学自主开发。tBE靶向编辑HBG1/2启动子所激活的γ-珠蛋白表达水平，显著高于Cas9核酸酶靶向BCL11A红系增强子策略，同时细胞毒性的水平更低。2023年10月，全球首位患者接受CS-101治疗，至今已持续摆脱输血依赖超30个月，是目前全球唯一有两年以上长期观察数据的体外碱基编辑药物。

　　此次发表的临床研究共纳入5名输血依赖型β-地贫患者。所有患者均成功实现中性粒细胞和血小板植入，中性粒细胞和血小板植入的中位时间分别为16天（范围14–19天）和25天（范围13–50天），且均在治疗后1个月内（平均值16天）摆脱输血依赖；胎儿血红蛋白（HbF）和总血红蛋白水平显著升高并保持长期稳定；治疗后3个月，HbF浓度平均为11.5±0.9g/dL，总血红蛋白浓度平均为12.4±1.0g/dL；治疗后15个月，HbF浓度平均为12.9±1.6g/dL，总血红蛋白浓度平均为13.4±1.8g/dL。5例患者的中位随访时间为23个月，并均已完成至少15个月随访，且所有患者连续摆脱输血依赖超过12个月。随访期间，编辑效率在外周血和骨髓中保持稳定，未检测到脱靶编辑，未出现产品相关不良事件。

　　目前，CS-101已成功治愈近二十位海内外β-地贫和镰刀型细胞贫血病患者，100%治愈，所有患者均已持续摆脱输血依赖超过15个月。而基于tBE技术、采用相同治疗流程的另一款药物——CS-206注射液治疗的首例镰刀型细胞贫血病患者，也已持续摆脱血管闭塞危象（VOCs，vaso-occlusive crises）超过15个月，并持续脱离贫血状态，已达到主要疗效终点。

　　这款诞生于上海张江的原创基因编辑药物，也再次印证了张江生物医药产业的创新活力——从张江药谷到国际舞台，一批本土企业正凭借底层技术突破，在基因治疗、细胞治疗等前沿赛道加速领跑。

　　从上海张江到巴西巴西利亚，直线距离近两万公里。对于一家成立仅十余年的创新药企来说，把一款国产原研药送到地球另一端的陌生市场，无异于一场“破冰之旅”。

　　扎根张江，成立于2014年的银诺医药专注于代谢病领域创新药研发，拥有多项针对糖尿病、肥胖、代谢功能障碍相关适应证的自主研发管线。最近，这家公司成为国内首个与巴西国家卫生监督局（ANVISA）正式对接的创新药企。其核心产品——依苏帕格鲁肽α（商品名：怡诺轻），最快有望在2027年上半年于巴西获批上市。

　　在没有先例可循的情况下，这条出海路是怎么走通的？故事要从一个“找不到门”的困境说起。

　　2025年1月，银诺医药首个管线产品依苏帕格鲁肽α在国内获批上市，用于糖尿病患者治疗，这也是我国首个国产原研的人源化长效GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体激动剂产品。手握这张“王牌”，企业将巴西列为海外拓展的核心目标市场。

　　但现实很快给了团队一记闷棍。“巴西药品监管部门的负责人告诉我们，银诺是第一个来这里开展创新药注册的中国企业。”银诺医药副总裁姜帆回忆道。这意味着，没有任何国内同行可以借鉴经验。企业缺乏对巴西技术审评、注册规范的系统性理解，没有与当地监管部门的沟通渠道，甚至连语言都成了障碍——巴西的官方语言是葡萄牙语，双方用英语交流，“其实都是在说外语”。

　　自主出海，这条最难的路，银诺选择了走。但怎么走，需要有人帮一把。这时候，张江药谷综合服务中心进入了视野。

　　这个中心是浦东聚焦生物医药产业的一站式招商服务入口，并专门设置了出海服务平台，日常就在摸排企业的“走出去”需求。得知银诺的困境后，中心迅速启动资源对接——它的合作伙伴名单里，有一个关键名字：国际药物信息协会（DIA）。

　　DIA是什么来头？这是一个1964年成立于美国的全球性学术组织，在药品研发注册、政策解读、资源对接方面有深厚积淀。2024年5月，DIA上海代表处在浦东落地，成为中国创新药链接全球的重要专业支撑。

　　在张江药谷综合服务中心的积极对接下，银诺成为首个参与DIA与上海市科委共同发起的“中国创新药国际化‘第一公里’战略咨询项目”的企业。这个项目为每家参与企业提供10小时免费专业咨询，帮助梳理全球研发与注册的战略思路。依托DIA的全球专家智库，银诺系统了解了巴西注册的关键监管关注点，明确了与ANVISA沟通的技术准备方向。而DIA凭借与各国药监机构的长期协作经验，为银诺搭起了与ANVISA的直接沟通通道。双方开展了高质量、结果导向的交流，产品后续的注册路径、资料准备一下子清晰了。

　　在整个过程中，张江药谷综合服务中心没有代替企业做专业决策，而是做了一件政府最该做的事——链接资源、搭建平台、打通信息不对称。

　　这背后是一套正在成型的出海服务体系。浦东新区设立了企业“走出去”综合服务平台，与张江药谷综合服务中心、DIA等形成合力。除了银诺，碧博生物、驯鹿生物、鼎新基因等药企也已与DIA对接，驯鹿生物的产品进入沙特、巴西、墨西哥市场的进程因此提速。

　　最新进展令人振奋：ANVISA已于2026年5月完成对银诺的依苏帕格鲁肽α开展PIC/S GMP核查认证。企业将加快推进桥接实验，完成后正式递交上市注册申请。

　　澎湃新闻记者采访时看到，浦东生物医药几大产业园区名称已相继更名“张江药谷+”，并统一标识和园区服务标准。

　　根据《浦东新区生物医药产业园区功能提升方案(2025 — 2027 年) 》，浦东新区将实施 “张江药谷” 品牌提升行动，打响“张江药谷”品牌 。

　　2026年4月17日，张江Kaiyun药谷国际创新大会在上海张江科学会堂举行。澎湃新闻记者从会上获悉，作为国内生物医药产业链条最完整、生态最优良、人才最集聚、研发最高效、创新最活跃的区域之一，浦东聚焦张江药谷，致力打造全球生物医药创新策源地。全球首创（First-in-Class）、中国首发（First-in-China）、临床首用（First-in-Human）的“3F”创新产品持续涌现。

　　2025年，浦东生物医药产业规模达到4500亿元。商务拓展（BD）交易额255亿美元，占全球 10%。今年以来，浦东已有1款1类创新药和10款Ⅲ类创新医疗器械获批上市，其中博睿康侵入式脑机接口系统获批上市，成为国际上首个进入临床应用的侵入式脑机接口医疗器械。在先进疗法领域，浦东诞生了全国第一个基因治疗产品，已有4款CAR-T产品上市，占全国的50%。

　　长期以来，浦东以制度创新助力产业高质量发展。在细胞与基因治疗领域，浦东率先试点了细胞基因外资准入及特殊物品通关便利化等改革。截至目前，已有超过40家外商投资企业在浦东试点基因诊疗业务，涵盖百时美施贵宝、因美纳等全球领军企业。推动全国首批生物医药特殊物品进境联合监管试点从“白名单”制度向条件管理转变，十余家企业已纳入浦东特殊物品进出境联合监管。

　　上海市张江科学城建设管理办公室透露，依托张江药谷综合服务中心，“张江药谷”品牌提升行动，在政策配套、临床研Kaiyun究、审评审批、融资交易、市场应用及国际化等方面提供全流程服务，推动招引与培育并举，加快形成未来产业新增长点，助力中国企业参与全球竞争，进一步面向全球打响“张江药谷”金字招牌。

　　张江药谷，正为人类健康福祉贡献更多“上海方案”与“中国答案”。返回搜狐，查看更多