载体在体内直接生成靶向 CD19 的 CAR-T 细胞，可特异性识别和清除，从而达到治疗目的。基于其特性，适应症也有望进一步拓展到其他 CD19 阳性的 B 细胞恶性肿瘤和自身免疫病领域。

　　临床前研究显示，SYS6055 注射液可在体内特异性生成 CAR-T 细胞，具有显著的抑瘤效果与良好的安全性，并具有成本和时间优势。

　　值得一提的是，石药集团在「下一代」CAR-T 方向的布局多点发力，除体内 CAR-T 外，其还拥有全球首款获批临床试验的基于 mRNA-LNP 的 CAR-T 候选疗法 SYS6020，靶点为 BCMA，具有细胞活率高、CAR 阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险等优势，已获批临床试验的适应症包括多发性骨髓瘤（MM）、重症肌无力（MG）以及系统性红斑狼疮（SLE）。

　　石药集团本次宣布的体内 CAR-T 进展，意味着国内这一赛道又前进了一步。体内 CAR-T 作为 CAR-T 赛道的前沿方向，去年至今热度几度上涨。其背后离不开资本入局和企业布局，二者相辅相成，共同推动体内 CAR-T 从早期概念验证快速迈入临床转化及早期临床研究的关键阶段。

　　2025 年体内 CAR-T 的四大重磅 MNC 收购案持续点燃行业热度：

　　阿斯利康以 10 亿美元收购 EsoBiotec，核心管线 是首个进入人体临床试验给药的体内 BCMA CAR-T 候选药物。

　　可以看出这些 MNC 选择收购的企业均是领域内的佼佼者，均拥有体内 CAR-T 领域的核心竞争力并逐渐形成差异化的壁垒，要么具备领先的管线进展；要么掌握独特技术平台，要么集结行业顶尖研发力量等，直接收购无需 MNC 从零启动研发，能够快速与 MNC 的已拥有的资源和资金充裕形成协同，占领优势地位。

　　另外，2025 年体内赛道还有个重磅突破——普瑞金生物与吉利德子公司 Kite Pharma 达成合作，双方旨在支持并加速下一代原位编辑疗法的研究与开发，致力于优化从早期发现到临床开发的全流程路径，以更高效的方式为患者带来具有潜在改变生命意义的创新疗法。根据协议，普瑞金生物获得 1.2 亿美元预付款，最高 15.2 亿美元的里程碑付款，以及一定比例的销售分成。这意味着国内体内 CAR-T 技术获得国际认可。

　　在 MNC 重金押注，国内企业出海的同时，国内 in vivo CAR-T 领域发生了多起融资事件。据不完全统计，该赛道在 2025 年约有 9 家企业获得融资，合计金额超过 6 亿元（部分企业未披露），微滔生物、星锐医药、虹信生物等企业融资近/超亿元，其中星锐医药单笔融资逾 3 亿元。

　　国内密集融资事件是资本对体内 CAR-T 技术价值与临床潜力的高度认可。从技术平台来看，采用病毒载体递送和非病毒载体递送的企业几乎「五五开」；从行业发展来看，融资资金主要用于核心技术平台优化、临床前研究推进及早期临床转化。

　　除了资金持续流入之外，体内 CAR-T 领域也迎来临床前及人体数据的密集披露，这些数据覆盖血液肿瘤、自身免疫病等核心适应症，从疗效、安全性、技术稳定性等多维度，初步验证了体内 CAR-T 技术的临床可行性，打破了行业对其「落地难度大、疗效不确定」的顾虑，为赛道持续升温提供了最核心的临床支撑，也为下一步推进管线 届美国血液学会年会上，易慕峰生物、

　　生物、启函生物、沙砾生物等公布了其体内 CAR-T 技术平台的研发进展、临床前研究更新数据等。如易慕峰生物所披露的数据展示了其 IMV101 的高 T 细胞转导特异性、强大的体外和体内抗肿瘤活性、外周血中体内生成 CAR-T 的有效扩增，以及在小鼠模型中的良好安全性，支持其进一步临床开发，用于 B 细胞恶性肿瘤和自身免疫疾病。而在 2025 年 9 月，虹信生物在 The New England Journal of Medicine 上发布了一篇论文，全球首次公布了基于 mRNA-LNP 的 In vivo CAR-T 候选药物 HN2301 治疗系统性红斑狼疮（SLE）患者的临床试验研究数据。该论文的发表标志着 mRNA-LNP 路径的 In vivo CAR-T 正式进入临床研究阶段，并且在人体上首次获得了临床验证。

　　数据显示：两个低剂量病人的给药初步证明了低剂量下单次与多次给药的安全性，以及观察到了 CAR-T 的生成与

　　一定程度的清除，同时也证实了重复给药下，CAR-T 的表达与 B 细胞的清除，初步在人体上证明了重复给药的可行性。剂量爬坡研究中则凸显了较好的治疗潜力。由沙砾生物 in vivo CAR-T 平台分拆而成的微滔生物，公布了其靶向 LNP 递送系统开发的 in vivo CAR-T 疗法 GT801 治疗复发/难治性 CD19 阳性 B 细胞淋巴瘤的 IIT 试验数据。

　　非霍奇金淋巴瘤患者临床表现总体耐受性良好，外周血 T 细胞中 CAR 表达水平高，每次给药后均观察到持久且可重复的 CAR-T 有效扩增，且外周血单核细胞中未检测到 CAR 表达，显示 GT801 无脱靶递送风险，证实了该递送平台可充分保障提升靶向效率的同时避免非特异性摄取。

　　体内 CAR-T 这一有望打破传统 CAR-T 治疗模式的革新技术，正凭借资本赋能、数据支撑与企业协同，逐步破解可及性、成本与疗效瓶颈。而在资本注入，研发加速的大背景下，可以预见今年体内 CAR-T 赛道将迎来更多值得关注的进展。